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史上最贵药！定价1908万元！药企表示很划算？
当地时间8月17日，美国FDA批准了蓝鸟生物的Zynteglo上市，用于治疗β-地中海贫血，这是美国获批的首款治疗该疾病的基因疗法。Zynteglo的定价高达280万美元（约合人民币1908万元），已超过诺华的基因疗法Zolgensma（定价210万美元），一跃成为“史上最贵药”。  β-地中海贫血是遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行，目前中国企业也正在开发新的基因疗法药物中。
定价280万美元，药企表示很划算？
虽然贵达280万美元天价，且也不能保证绝对安全。但蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain依旧表示，对于患者来说，使用这款药物还是很划算的——因为β - 地中海贫血症患者终生护理的成本大约 640万美元，而他们的疗法定价 280万美元，并且这种单一的基因治疗方法基本上是一种治愈方法，可以消除几十年的持续医疗护理需求。 β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一。在美国，β-地中海贫血患者总的医疗费用可能高达640万美元，每名患者每年的平均医疗保健成本是普通人群的23倍。据该公司估计，美国约有1300-1500人患有β-地中海贫血疾病。
2021年5月发表的《中国地中海贫血蓝皮书(2020)》数据显示，地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数在30万左右，并且正以每年约10%的速度递增。 由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，中国地贫患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗，生存状态堪忧，地贫患者的生存率明显低于发达国家。目前，中国的企业也正在开发治疗地贫基因疗法。 真心希望能有越来越多的物美价廉的有效药物上市，提高患者生活质量。 
天价药屡屡出现
小时候，我们经常觉得爸妈赚钱太辛苦，从而知道家里并不富裕。中国大部分家庭都很穷，而穷不是可以伪装的东西，是最刻骨铭心的东西。最典型的就是一人患病，全家遭殃，因病致贫。 特别是面对各式各样“天价救命药”的时候，穷，就是致命的…