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原价70万一针，现自付1万！ “天价药”近日首针开打！
2022年1月1日，在山东省枣庄市妇幼保健院儿童ICU病房，医护人员为4岁脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿糖心完成靶向治疗药物诺西那生钠注射。 三岁的糖心在注射“70万一针的天价药”——诺西那生钠注射液之前，她不能动，也不会笑，呼吸要靠呼吸机，进食要靠胃造瘘，家里摆满了医用仪器，像一个小型ICU。
一切都因糖心得了脊髓性肌萎缩症（SMA）。这是一种罕见的常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，也是最常见的导致婴儿死亡的遗传疾病之一，80%的患儿在一岁内死亡。国内有2万至3万患者，肌肉无力是最典型的症状。糖心是最严重也是最常见的I型SMA，但胡月不肯放弃女儿糖心，通过争取援助赠药，给她陆续注射了7针诺西那生钠注射液。
当时，诺西那生钠注射液已在中国市场获批上市，治疗费用是55万元/年。即便距离上市初期近70万元/针已大幅降价，但也不是一个普通家庭所能承受的数字。 值得庆幸的是被称为“天价药”的渤健SMA治疗药物（脊髓性肌肉萎缩症）诺西那生钠注射液已经谈判成功。同时成功的还有武田一款年费用百万的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液，以及另外至少3款罕见病用药。据知情人士透露，这两款原先治疗费用百万元级别的高值药，都降到了“地板价”。但与此同时，120万一针的抗癌神药也未进医保...
高价药的无奈
投入大、患者少，似乎只有高定价才能够避免亏本。 然而，高价不仅使患者负担重，医保也面临巨大压力。国家医保局在此前答复全国人大代表刘庆峰等人建议时，就曾透露2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而SMA等罕见病用药费用达到每人每年费用就要数百万。实在负担不起。 但事实上，天价药的出现，并不是企业纯粹为了牟取暴利，其背后是病人、药企和医保局三方的无奈。
一种药物的诞生，背后是药企巨大的投入。企业要承担的不仅仅是生产成本，还包括研发成本、临床成本、风险成本等各种显隐性成本。美国塔夫茨大学药物研究中心的报告显示，开发一款新处方药的总成本，平均接近30亿美元，这是一个非常非常可怕的数字。而且，药品的研发周期总是很长，还不可预估。因此只靠医保救自己是不大可能的...