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“70万一针”的罕见病药谈判成功！在天价药和罕见病的背后，除了医保更需要我们的自救
18年时，有一部神片相信很多人都看过，那就是文牧野执导的，徐峥等人主演的、根据真人真事改编的《我不是药神》。这一部电影不知道看哭了多少人。 看完后，也有不小的感慨，一方面真的很庆幸有陆勇这样的人出现，他所做的不仅是拯救了一些白血病患者，更是推动了改革，将格列宁降价纳入医保，让更多的人受益。另一方面也觉得当初格列宁的价格真是太恐怖了，一瓶药4万，一年就要50万，普通人怎么可能负担得起？
不过，你知道吗，与格列宁相比，其实还有更加恐怖的，那就是诺西那生钠注射液，一针药70万，每4个月就要打一针，一年就是210万，甚至有可能会更贵。  很多人可能不知道什么是诺西那生钠注射液，其实，这是一种治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的药物。SMA是一种极其罕见的遗传性疾病，它还有一个称号叫做“婴幼儿遗传病杀手”，根据具体的症状，SAM还可以分为I、II、III、IV，4种类型，如果等不到治疗，大多数的SMA-I型患者基本活不到2岁，而诺西那生钠注射液就是国内目前唯一能够治疗SMA的药物。
值得庆幸的是被称为“天价药”的渤健SMA治疗药物（脊髓性肌肉萎缩症）诺西那生钠注射液已经谈判成功。同时成功的还有武田一款年费用百万的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液，以及另外至少3款罕见病用药。 据知情人士透露，这两款原先治疗费用百万元级别的高值药，都降到了“地板价”。
罕见病药，用药范围有限，不少药品价格昂贵，超出了绝大多数人的支付能力。此前，渤健的诺西那生钠注射剂一针价格70万元，自2019年在中国上市以来，几乎每年都会因为价格太高引发舆论风潮；治疗法布雷病的阿加糖酶α，阿加糖酶β，年费用也都普遍在百万元级别。 而很多家庭年收入只有几万块钱。能够把这些药品纳入医保，是罕见病患者家庭一直期盼的事情。医保谈判常态化以来，也将此类药品纳入了是重点关注对象。
罕见病需要高价药
据国家医保局9月份答复全国政协委员提案中所说，此前已有40多种罕见病用药纳入医保。 但还从来没有一款高值罕见病药——年治疗花费皆超过百万元且需要患者终身使用的药物——进入过医保目录，作为高值罕见病药进医保的开先河者，上述药品议价成功，对于临床治疗和产业发展，都有非常重要的意义。SMA是最常见的导致婴儿死亡的遗传疾病之一，80%的患儿在一岁内死亡。最新的《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》显示，登记在册的SMA患者共有1507人。而法布雷、戈谢病和三种黏多糖贮积症，患者人数不到500人。 投入大、患者少，似乎只有高定价才能够避免亏本。 然而，高价不仅使患者负担重，医保也面临巨大压力。